服用药丸可以有效治疗残酷的肺部疾病

2020-09-11 admin
研究人员在杂志上报告说,他们弄清楚了为什么肺部气囊中的一种称为表面活性剂的厚物质会堵塞一种称为肺泡肺蛋白沉着病(PAP)的残酷疾病,而且他们服用服用他汀类药物的消胆固醇药可以有效治疗该疾病。

对于PAP患者来说,这是个好消息,因为目前当前的标准治疗方法是所谓的全肺灌洗。从本质上讲,它涉及冲洗患者的肺部以清除黑皮-这种过程具有侵入性,需要将患者置于全身麻醉下。此外,每次肺部阻塞时都必须重复该过程,这对患者来说会导致相当严重的生活质量问题。

南昌妇科医院指出儿童医院医学中心的研究人员发现,罪魁祸首是胆固醇。该团队在转化肺科学中心主任的领导下,几年前发现,PAP与称为粒细胞巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)的分子破坏细胞调节有关。GM-CSF对于在肺中发育完全成熟的巨噬细胞至关重要,这些细胞需要清除用过的表面活性剂(一种对肺功能至关重要的物质),使人们可以呼吸。

在他们对PAP患者和该疾病的小鼠模型的新研究中,研究人员发现了更精确的原因,即GM-CSF破坏细胞调节会触发PAP。这是因为细胞失调会降低巨噬细胞处理和清除胆固醇的能力,从而使胆固醇水平升高。根据研究作者的说法,这有助于导致PAP并阻碍呼吸的表面活性剂的积累。

他解释说:“表明这种疾病的病原性驱动因素是这些患者体内胆固醇稳态的破坏,将改变PAP领域的思路。” “现在我们知道巨噬细胞中的胆固醇是治疗发展的目标,重新应用他汀类药物是治疗PAP的非常直接的药理方法。”

已计划临床试验

他说,预期该发现将导致一项临床试验,以在更多的PAP患者中测试他汀类药物疗法。本研究在两名成年患者和PAP基因工程小鼠模型中测试了他汀类药物的治疗。

在PAP的人类患者和动物模型中,染色疗法都可以改善肺巨噬细胞中的胆固醇平衡,并可以清除肺囊中的表面活性剂。这改善了成年患者和实验室模型的呼吸功能。这些测试是对小鼠肺巨噬细胞和患者捐赠的细胞进行早期实验的结果。

该研究的第一作者是医学博士,儿童医院转化肺科学中心的罕见肺疾病财团学者。